转自：新康界
随着医疗技术不断进步，每一款新药的诞生都可能成为改变患者命运的关键。预计2026年将迎来一批具备重大潜力的创新药物在全球主要市场获批上市。
近日，医药研发追踪机构Biomedtracker发布的《2026年关键潜在药物上市报告》中，纳入2025年7月前处于3期或更晚阶段的候选药物，核心筛选依据包括产品上市审批决策节点、监管申报动态以及3期或关键试验数据读出等关键信息。
除此之外，候选药物须具备成为“重磅炸弹”（年销售额10亿美元+）、显著改变现有治疗标准或代表全新药物类别等核心特质。
其中，肿瘤、心血管和神经疾病三大领域的突破尤为引人注目，这些药物不仅代表着全新的治疗类别，更有望颠覆现有临床标准，开启百亿乃至千亿级的市场空间。
肿瘤领域：精准与联合治疗突破
在肿瘤领域，精准医疗与新型疗法正持续推动治疗手段迁移。
1.Enhertu（第一三共/阿斯利康）
Enhertu是一款针对HER2的抗体偶联药物（ADC），Ⅲ期DESTINY-Breast05试验针对高危早期HER2阳性乳腺癌辅助治疗，对比现有标准疗法，结果将于2025年12月公布。若数据积极，将为高危早期患者提供更优选择。
据了解，美国约有3万名、欧盟约有3.7万名早期HER2阳性乳腺癌患者接受辅助治疗。目前辅助治疗领域的标准疗法Kadcyla的3年无浸润性疾病生存率仅为83%，而DESTINY-Breast05试验聚焦于肿瘤更大、淋巴结受累更多的高危患者，这些患者在现有治疗下最有可能复发。
2.Orca-T(OrcaBio)
Orca-T是一种异基因T细胞疗法，通过纯化的调节性T细胞调控免疫反应，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）等多种血液系统恶性肿瘤。其Ⅲ期Precision-T试验显示，其1年无中重度移植物抗宿主病（GvHD）生存率（78%）显著优于传统移植（38%），总生存率更高（94%vs83%）。
目前，该药物已获FDA的再生医学先进疗法（RMAT）及孤儿药资格，用于预防造血干细胞移植合格患者的移植物抗宿主病（GvHD）或死亡。预计2025年底提交上市申请，有望重新定义血液肿瘤的移植治疗标准。
3.Cretostimogenegrenadenorepvec(CGOncology)
溶瘤病毒药物Cretostimogenegrenadenorepvec，是可以表达GM-CSF的腺病毒，能够在癌细胞内复制并破坏癌细胞，主要针对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。
在治疗卡介苗无应答的膀胱癌患者中，显示出高达74.5%的完全缓解率。该药物已获得快速通道和突破性疗法资格，CGOncology计划于2025年第四季度提交BLA申请。可能成为该领域首个获批的溶瘤病毒疗法。
心血管领域：多机制填补空白
心血管疾病也正在迎来多机制突破。
1.Rybelsus（诺和诺德）
NovoNordisk的司美格鲁肽有望在心血管疾病领域实现了新的突破。3期SOUL心血管结局试验（CVOT）证实了司美格鲁肽在心血管方面的获益，数据显示，在标准治疗基础上，该药较安慰剂显著降低了14%的主要不良心血管事件（MACE）风险。
若获批，司美格鲁肽有望于2026年在美国获得标签扩展，用于伴有已确立心血管疾病和/或慢性肾病（CKD）的2型糖尿病患者。并将成为潜在首个获批用于降低MACE风险的口服GLP-1受体激动剂，其带来的临床意义改变不言而喻。
2.FDY-5301(FaradayPharmaceuticals)
当心肌梗死发生后，PCI手术虽能快速恢复心肌供血，但组织的快速再氧合会产生过量的活性氧（ROS），尤其是过氧化氢，从而导致心肌再灌注损伤，加重心脏组织损伤。FaradayPharmaceuticals公司的FDY-5301就是针对再灌注损伤，这一心肌梗死治疗中长期未满足的需求。
据了解，这种创新的碘化钠制剂通过催化过氧化氢分解，减轻心肌组织在血流恢复后的二次损伤。2期临床试验显示其能显著缩小梗死面积并改善心功能，目前3期研究正在进行，顶线数据预计2025年下半年公布。若成功获批，FDY-5301将成为首个针对这一机制的临床疗法，填补空白。
3.Aficamten(Cytokinetics)
Cytokinetics公司开发的Aficamten为肥厚型心肌病患者带来了新希望。作为第二代心脏肌球蛋白抑制剂，该药物通过精准调节心肌收缩，在3期试验中显著改善了患者的运动能力，左心室射血分数下降风险低（3.5%）。其更短的半衰期和更可预测的药代动力学特征，为临床治疗提供了更好的安全性和便利性，有望成为该疾病的重要治疗选择。
神经领域：罕见病与常见病多进展
2026年，神经疾病领域则可能呈现罕见病与常见病双重突破的格局。
1.Tavapadon（艾伯维）
由艾伯维研发用于帕金森病（PD）的选择性D1/D5多巴胺受体激动剂Tavapadon，三项Ⅲ期试验积极。Tavapadon靶向D1/D5多巴胺受体，旨在避免激活D2/D3多巴胺受体相关的副作用。该药物支持每日一次给药，且可能改善运动控制并减少运动障碍。AbbVie计划在2025年提交Tavapadon用于PD的NDA申请。
2.AMT-130(uniQure)
uniQure公司的基因疗法AMT-130代表着亨廷顿舞蹈症治疗的重大进步。这款通过AAV5载体递送的基因沉默疗法，能够精准靶向致病基因，目前AMT-130正在进行1/2期临床试验，试验显示出减缓疾病进展80%（高剂量组）的潜力，低剂量组也有30%的减缓趋势；同时，患者的脑脊液中神经丝轻链（NfL）水平降低了11%。
该药物已获得美国FDA的突破性疗法资格和再生医学先进疗法（RMAT）资格，uniQure计划2026年初提交BLA上市申请，这可能成为首款改变该疾病进程的基因疗法。
3.Auvelity(AxsomeTherapeutics)
AxsomeTherapeutics公司的Auvelity为阿尔茨海默病相关精神症状的治疗提供了新思路。Axsome计划2025年第三季度提交补充申请，若获批将为这一长期缺乏有效治疗手段的领域提供重要选择。
据悉，Auvelity是右美沙芬和安非他酮的口服组合制剂，其中右美沙芬作为NMDA受体拮抗剂并作用于sigma-1受体，安非他酮则是去甲肾上腺素-多巴胺再摄取抑制剂。2022年已获得FDA批准用于治疗抑郁症。
在临床试验中，Auvelity显示出显著改善躁动、攻击等神经精神症状的疗效，并能降低复发风险。具体而言，ADVANCE-12/3期试验结果显示，在第5周，Auvelity治疗组的CMAI评分较安慰剂改善了3.9分；3期ACCORD-1和ACCORD-2试验达到主要终点，与安慰剂相比，复发风险显著降低3.6倍。
2026年预计上市的药物涵盖基因疗法、溶瘤病毒、新型ADC、心肌保护剂、神经调控剂等多类创新机制。这些药物若成功获批，将显著提升肿瘤、心血管及神经疾病的治疗效果，改善患者生存与生活质量。尽管研发过程仍存不确定性，但其代表的精准化、长效化与疾病修饰趋势，已清晰指向医疗未来的发展方向。
参考资料来自网络公开信息，包括新闻资讯、企业官网、政府文件等。
